Dall'idea alla farmacia. Come vengono prodotti i farmaci?

Sono necessari diversi anni prima che il farmaco venga trovato nelle farmacie. Durante questo periodo, viene attentamente sviluppato, testato e testato per essere sicuro, efficace e soddisfare tutti i requisiti delle istituzioni che gli consentono di essere sul mercato. Solo nel caso delle malattie più pericolose, come il cancro, i tempi di introduzione del farmaco nelle farmacie possono essere abbreviati di diversi mesi, a condizione che i primi studi dimostrino la sua elevata efficacia.

In passato, i farmaci sono stati creati dalla natura o per caso, ad esempio è stato creato il primo antibiotico, la penicillina. Il suo scopritore, Alexander Fleming, non ha lavato i piatti in laboratorio ed è andato in vacanza. Al suo ritorno, ha scoperto che la muffa si era sviluppata in uno dei piatti, ma i batteri intorno ad essa erano morti. È così che ha scoperto la penicillina. Inizialmente, i farmaci erano generalmente prodotti da piccoli produttori e la loro produzione non era strettamente regolamentata. Oggi, l'intero processo produttivo si basa sulla collaborazione tra gruppi di ricerca e aziende farmaceutiche. Fino a 1.000 scienziati sono coinvolti nello sviluppo di un farmaco. Le aziende farmaceutiche investono risorse significative per cercare e ricercare nuove sostanze.

- La moderna industria farmaceutica proviene dalle farmacie locali che distribuivano medicinali a base di erbe come la morfina e il chinino, e nel tempo, a metà del XIX secolo, iniziò a produrli sfusi. Lo sviluppo delle prime aziende farmaceutiche è stato influenzato anche dalle scoperte derivanti dalla ricerca applicata. L'inizio dell'uso mirato delle piante come fonte di farmaci fu l'isolamento della morfina, un analgesico, nel 1803-1805. L'assistente farmacista tedesco, Friedrich Wilhelm Sertürner, isolando la morfina dall'oppio, ha avviato esperimenti di ricerca per confermare le proprietà dei principi attivi, afferma il dott. Małgorzata Kęsik-Brodacka, consulente del direttore della ricerca presso l'Istituto di biotecnologia e antibiotici. Merck è la più antica società operativa nell'industria farmaceutica. Nel 1827 fu trasformata da farmacia in impresa industriale basata sulla ricerca scientifica.

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Il concetto inizia in biblioteca

Oggi, il lavoro sullo sviluppo di farmaci è ben pensato, pianificato e soggetto a specifiche normative legali. Gli scienziati hanno a loro disposizione apparati, laboratori e attrezzature moderne, che facilitano notevolmente la produzione di farmaci. - Grazie alla creazione di banche dati che raccolgono i risultati della ricerca, sono stati compiuti grandi progressi nella ricerca sui farmaci. L'accesso rapido a questi dati consente agli scienziati di trovare molte informazioni necessarie nella fase di pianificazione degli esperimenti. Una facilitazione significativa è anche l'accesso a reagenti, nuovi strumenti, dispositivi e sistemi che supportano il lavoro sperimentale, nonché l'analisi dei risultati ottenuti. Anche l'automazione delle procedure di laboratorio di routine è utile, così come l'accesso a software specializzato - afferma Małgorzata Kęsik-Brodacka.

Le tecnologie moderne e innovative rendono anche molto facile trovare un'idea per un determinato farmaco. Le ricette dei farmaci sono sviluppate da team di ricerca interdisciplinare che combinano specialisti di molti campi. I biologi delle aziende farmaceutiche cercano nella letteratura professionale mondiale, leggono gli studi disponibili alla ricerca di una malattia adatta per la quale si possa inventare una cura. Quindi, spesso in collaborazione con centri di ricerca accademici, viene creata una molecola basata sulla conoscenza della natura della malattia e delle cellule, quindi viene verificata in modo completo.

Ricerca sugli animali e sull'uomo

- Le sostanze attive sviluppate nella prima fase vengono testate in vitro. A tale scopo vengono utilizzate cellule e tessuti animali e umani coltivati ​​in laboratorio. Ciò consente di valutare l'efficacia della sostanza in esame. In questa fase, viene eliminato un ampio pool di composti di prova. Ciò ha l'effetto di limitare il numero di esperimenti che vengono effettuati nella fase successiva con gli animali, afferma il dott. Kęsik-Brodacka.

Gli studi preclinici sugli animali, principalmente ratti, durano 3-4 anni. In questa fase, non rimane più dello 0,5 percento dal pool iniziale di composti di prova.

- Gli scienziati osservano il comportamento di una determinata sostanza in un organismo vivente, vengono effettuati studi tossicologici e studi sulla sicurezza farmacologica di un farmaco candidato. Vengono stabilite le concentrazioni massime sicure e vengono determinati i potenziali effetti collaterali del farmaco in fase di sviluppo. Inoltre, sono in corso lavori per sviluppare una tecnologia di produzione. Vengono testate anche le forme dei farmaci, compresa la miscelazione di sostanze medicinali con eccipienti appropriati e la fornitura della forma richiesta per un determinato farmaco, afferma Kęsik-Brodacka.

Anche se una sostanza sembra avere effetti terapeutici molto promettenti nei test sugli animali, ciò non significa che funzionerà allo stesso modo sugli esseri umani. Infine, la conferma dell'effetto si ottiene negli studi clinici sull'uomo. Questa ricerca copre quattro fasi. Il loro scopo è contenuto in un codice attentamente osservato. Questa è la fase più costosa nello sviluppo di farmaci.

- Se la sostanza in esame mostra un'efficacia e una sicurezza sufficienti per la valutazione preclinica, è necessario chiedere l'autorizzazione alle autorità di regolamentazione dei medicinali per avviare le sperimentazioni cliniche. Durante gli studi clinici vengono determinati l'efficacia, la sicurezza, la tossicità, i cambiamenti nella concentrazione del farmaco nell'organismo, nonché i meccanismi e gli effetti della sostanza in esame sull'organismo. Durante le fasi successive degli studi clinici, i dati vengono raccolti e documentati contenenti una descrizione completa degli eventi avversi che si sono verificati durante il corso dello studio, afferma. Se il farmaco sperimentale supera la fase finale degli studi clinici, l'azienda farmaceutica può richiedere l'approvazione delle autorità di regolamentazione per consentire la vendita del farmaco in determinati paesi o regioni. Per un nuovo farmaco, l'ufficio di regolamentazione determina il metodo del suo utilizzo e il gruppo di pazienti a cui può essere prescritto. Nello specificare questi intervalli, l'autorità di regolamentazione è guidata da prove scientifiche raccolte in studi clinici e preclinici.

La ricerca sui farmaci convenzionali è generalmente finanziata da organizzazioni o individui, fondazioni, organizzazioni non governative o società farmaceutiche.

Tipi di farmaci: chimici, generici, biologici

Esistono diversi tipi di farmaci sul mercato. Vengono chiamati i farmaci chimici, sviluppati e approvati per la prima volta farmaci originali. Sorgono come risultato della sintesi chimica. Un altro farmaco chimico contenente lo stesso principio attivo è noto come farmaco generico. Da un punto di vista chimico, non c'è differenza tra il farmaco originale e il farmaco generico. A differenza dei farmaci chimici, i farmaci biologici sono medicinali che contengono una sostanza attiva biologica prodotta o isolata da una fonte biologica.

- I farmaci biologici sono una delle innovazioni più importanti nella medicina moderna. Il trattamento biologico è più spesso utilizzato nel caso di malattie con una base immunitaria e nel trattamento del diabete di tipo I, morbo di Crohn, colite ulcerosa e anche in alcune malattie neoplastiche - afferma il dottor Małgorzata Kęsik-Brodacka. D'altra parte, un farmaco biosimilare biologico è un farmaco che mostra la biosimilarità a un farmaco biologico di riferimento, già disponibile sul mercato. Non è chiamato generico, come nel caso dei farmaci chimici, perché non è una sostanza identica. La biosimilarità dei medicinali biosimilari rispetto al medicinale di riferimento è dimostrata sulla base della ricerca scientifica.

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In Polonia sono state progettate solo tre molecole di farmaci

Il processo di sviluppo di nuovi farmaci è lungo e molto costoso. Dalla fine della seconda guerra mondiale, solo tre molecole di farmaci progettate in Polonia hanno raggiunto lo stadio della ricerca umana. - Lo sviluppo di farmaci è un investimento ad alto rischio con un'alta probabilità di fallimento. La maggior parte delle nuove sostanze sono ancora squalificate nelle fasi precedenti le sperimentazioni cliniche. Dopo essere entrati nella fase di sperimentazione clinica, solo il 13,8 per cento. dei farmaci indagati vanno alle farmacie. Pertanto, si stima che di molte sostanze che hanno iniziato a essere testate proprio all'inizio del processo di sviluppo del farmaco, solo una piccola parte soddisferà tutti i severi requisiti e potrà essere somministrata al paziente - afferma il dottor Małgorzata Kęsik-Brodacka.

La produzione di farmaci è molto costosa. - Tutto ciò ha un impatto sulla possibilità di sviluppare nuove tecnologie di produzione di farmaci nell'ambiente nativo - aggiunge. Attualmente, i laboratori polacchi stanno lavorando su sostanze terapeutiche tecnologicamente avanzate. - Questo gruppo include farmaci biologici. Le preparazioni moderne sono soggette a requisiti di sicurezza molto elevati. Il cancro, il morbo di Alzheimer e il diabete sono certamente aree in cui prosegue l'intensa ricerca sui farmaci. Sono inoltre urgentemente necessarie sostanze innovative per affrontare le infezioni batteriche resistenti ai farmaci che emergono in tutto il mondo - aggiunge l'esperto.

Farmaci da miliardi di dollari

Gli alti costi della produzione di farmaci sono legati alla ricerca a lungo termine, complessa e costosa. - Lo sviluppo di un farmaco biologico innovativo richiede circa 12 anni e il costo totale può raggiungere i 2,5 miliardi di dollari. D'altra parte, il costo totale per lo sviluppo di un farmaco biologico biosimilare che soddisfi i requisiti di approvazione formale, insieme al costo di produzione, è già inferiore, pari a circa 75-250 milioni di dollari. Anche il tempo necessario per sviluppare l'intera procedura è più breve. Di solito ci vogliono 7-8 anni.

Lo sviluppo di un farmaco chimico generico è ancora più economico e richiede 3-5 anni e costa 1-5 milioni di dollari, afferma il dottor Małgorzata Kęsik-Brodacka.

Pertanto, il prezzo del farmaco che va alle farmacie dipende dal lungo e costoso processo di sviluppo del farmaco, compreso il costo degli studi clinici e il costo di introduzione del farmaco sul mercato. - Di solito, un farmaco nuovo, innovativo e protetto da brevetto introdotto sul mercato sarà costoso. Quando il brevetto per un determinato farmaco scade (la protezione brevettuale dura 20 anni) e compare la concorrenza, quindi i prodotti generici vengono immessi sul mercato, i prezzi dei farmaci di solito scendono bruscamente, spesso fino al 90%. - dice l'esperto.

Compresse, confetti, sciroppi, supposte - varie forme di farmaci

Un farmaco è una sostanza o una miscela di sostanze a cui viene data la proprietà di prevenire o curare malattie nell'uomo o negli animali, o somministrata a un essere umano o animale per diagnosticare o ripristinare, correggere o modificare le funzioni fisiologiche del corpo.

I medicinali autorizzati dal presidente dell'Ufficio dei medicinali, dei dispositivi medici e dei biocidi possono essere autorizzati alla commercializzazione. I produttori di farmaci sono obbligati a presentare caratteristiche dettagliate dei preparati medicinali e dei test che dimostreranno che il prodotto è sicuro ed efficace durante l'uso.

La supervisione sulla qualità dei medicinali è svolta dall'Ispettorato farmaceutico statale.

Questo compito è svolto sia a livello di voivodato da ispettori farmaceutici di 16 ispettori farmaceutici del Voivodato, sia a livello nazionale dai servizi dell'ispettore capo farmaceutico (GIF). Queste istituzioni controllano, tra l'altro: le condizioni di trasporto e conservazione dei farmaci, controllano le farmacie e altri punti vendita di farmaci, controllano se i farmaci sono adeguatamente etichettati e pubblicizzati.

Elżbieta Piotrowska-Rutkowska, presidente del Consiglio supremo farmaceutico:

"Se, durante le ispezioni e le prove, si scopre che un medicinale non soddisfa i requisiti di qualità stabiliti, le autorità dell'Ispezione farmaceutica statale possono sospendere la vendita di un determinato lotto o di un intero lotto nella loro area di attività o nell'intero paese, o ritirarlo completamente."

I farmaci sono disponibili in molte forme. Possono essere acquistati in forma solida, semisolida e liquida. Il primo gruppo comprende, tra gli altri: polveri, granuli, compresse, capsule, pellet, globuli, supposte e bacchette. Il secondo gruppo comprende: unguenti, creme, gel e l'ultimo comprende: soluzioni, sospensioni, tinture, gocce, miscele, sciroppi, infusi, decotti, emulsioni.

Elżbieta Piotrowska-Rutkowska, presidente del Consiglio supremo farmaceutico:

"Ogni forma del farmaco fornisce un rilascio e un assorbimento adeguati della sostanza farmacologica in situazioni rigorosamente definite. Le compresse sono la forma più popolare del farmaco, ma non tutti possono assumerle, perché possono contenere sostanze ausiliarie che sono fonte di allergie, come il lattosio. I farmaci in forma rettale agiscono più velocemente di Questa forma funziona bene per i neonati, le persone che sono incoscienti, che vomitano o hanno difficoltà a deglutire, mentre la forma liquida del farmaco garantisce un alto tasso di assorbimento della sostanza farmacologica. Funzionano bene con pazienti geriatrici e bambini, in quanto riducono il rischio di soffocamento. sotto forma di unguenti, creme e gel riducono il rischio di effetti collaterali sistemici ".

Curcuma, lattosio, cellulosa o cosa c'è nel farmaco?

Oltre al principio attivo, ci sono sostanze ausiliarie nei medicinali. Il ruolo dell'eccipiente varia a seconda della forma del farmaco prodotta (unguenti, supposte, colliri, ecc.). L'uso di eccipienti nei medicinali facilita il processo di fabbricazione del farmaco, supporta la disponibilità della sostanza medicinale (attiva), facilita l'identificazione del prodotto finito e, soprattutto, garantisce la sicurezza e l'efficacia dei farmaci durante l'uso.

Gli eccipienti utilizzati nelle forme orali solide di farmaci, ad es. Compresse, capsule sono suddivisi in:

• coloranti e profumi - migliorano l'aspetto (curcuma, giallo tramonto)
• riempitivi - aggiunti per ottenere il peso e il volume appropriati dell'unità farmacologica (lattosio, cellulosa, amido);
• Sostanze di rivestimento - che formano un rivestimento della compressa, che può modificare il tempo e il luogo di rilascio del farmaco, ad esempio nell'intestino, proteggere da fattori esterni, ad es.succo gastrico, conferiscono un aspetto estetico (cera d'api), facilitano la deglutizione (saccarosio)
• riempitivi (ad es. lattosio, cellulosa microcristallina),
• legame (ad es. amido, povidone),
• lubrificanti (ad es. magnesio stearato),
• sostanze leganti: consentono di ottenere la forma appropriata del farmaco,
• disintegranti: accelerano il processo di disintegrazione, influenzando direttamente la disponibilità della sostanza farmacologica (sodio croscarmellosa).

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Come vengono determinati i nomi dei farmaci?

Le sostanze medicinali contenute nei medicinali hanno i loro nomi:

- Nome chimico (nome chimico): di solito utilizzato solo in studi e pubblicazioni scientifiche e specializzate. Creato secondo regole di nomenclatura rigorosamente definite sviluppate dall'associazione chimica internazionale (IUPAC), definisce l'esatta struttura della molecola di una determinata sostanza.

- Nome comunemente usato (nome non proprietario internazionale –INN; nome non proprietario internazionale; il termine "nome internazionale" è utilizzato anche in varie pubblicazioni e dichiarazioni). Il nome della sostanza farmaceutica appare sulla confezione del farmaco, foglietto illustrativo, materiale pubblicitario e pubblicazioni ufficiali, documenti registrati per un determinato prodotto, nonché in pubblicazioni e studi destinati a specialisti e pazienti.

- Nome comune, fissato nella coscienza sociale. Questi nomi appaiono raramente in pubblicazioni o materiali informativi, ma sono noti a pazienti, farmacisti e medici e utilizzati nelle comunicazioni tra loro, ad es. Polopirina, soluzione salina

- Nomi propri, o nomi commerciali, dati a un medicinale specifico dal suo produttore.

esempio:

Nome chimico (sistematico): acido 2-acetossibenzoico

Nome internazionale (comunemente usato): acido acetilsalicilico

Nomi comuni per le sostanze: aspirina, polopirina

Esempi di nomi commerciali: Aspirina (Bayer), Polopiryna (Polpharma)

Prescrizione o generalmente disponibile

I medicinali autorizzati sono classificati in base alla categoria di disponibilità assegnata. Questo è di grande importanza nel processo di approvazione dei farmaci. Colpisce anche il commercio di un medicinale, in particolare la possibilità di rimborso, determina il tipo di prescrizione su cui il farmaco può essere prescritto, influisce anche sulla disponibilità del farmaco nei punti vendita non farmaceutici (es. Distributori di benzina) e sulla possibilità di vendita per corrispondenza.

La legge sulla legge farmaceutica distingue cinque categorie di disponibilità di medicinali destinati alle persone. Quindi ci sono:

• farmaci da banco (OTC),
• rilasciato su prescrizione (Rp),
• rilasciato su prescrizione per uso limitato (Rpz),
• prescritto da un medico, contenente stupefacenti o sostanze psicotrope (Rpw) e
• utilizzato solo in trattamento ospedaliero (Lz).

- In linea con le disposizioni sui criteri di classificazione di un farmaco in ciascuna categoria di disponibilità, un determinato medicinale è classificato come soggetto a prescrizione medica quando può rappresentare una minaccia diretta o indiretta per la vita o la salute, anche se utilizzato correttamente senza controllo medico. Anche quando può essere utilizzato in modo errato, con conseguenti rischi per la salute diretti o indiretti, o se contiene sostanze i cui effetti terapeutici o effetti collaterali richiedono ulteriori studi. Inoltre, i farmaci destinati alla somministrazione parenterale, in conformità con le disposizioni del regolamento, possono essere classificati come "Rp" - spiega il presidente del Consiglio supremo dei farmaci.

Il Ministero della Salute decide se un determinato farmaco verrà rimborsato. Dopo aver ricevuto la documentazione necessaria, fa domanda per una raccomandazione all'Agenzia per la valutazione delle tecnologie sanitarie e il sistema tariffario. La raccomandazione dell'Agenzia è uno dei fattori che il Ministero della Salute tiene in considerazione quando prende una decisione finale sul rimborso.

Un integratore alimentare non è un medicinale

Oltre ai farmaci, ci sono anche integratori sul mercato. Si tratta di alimenti il ​​cui compito è integrare la dieta quotidiana. Sono una fonte concentrata di vitamine o minerali o altre sostanze con effetto nutritivo o fisiologico. Gli integratori alimentari non sono farmaci. Non curano né prevengono le malattie.

Sono venduti sotto forma di: capsule, compresse, confetti, bustine di polvere, fiale di liquido o flaconi contagocce. Il contenuto di vitamine, minerali e altre sostanze è selezionato in modo che l'uso dell'integratore in conformità con le informazioni contenute nell'etichettatura sia sicuro per la salute e la vita umana.

Secondo la normativa, la confezione degli integratori deve contenere: il termine "integratore alimentare", il nome della categoria di nutrienti o sostanze caratterizzanti il ​​prodotto o un'indicazione della natura di tali sostanze, la porzione di prodotto consigliata per il consumo durante la giornata, un'avvertenza di non superare la porzione consigliata per il consumo durante la giornata , affermando che gli integratori alimentari non possono essere utilizzati come sostituti (sostituti) di una dieta variata e che dovrebbero essere conservati fuori dalla portata dei bambini piccoli.

- Gli integratori alimentari sono controllati dall'Ispettorato sanitario statale (GIS). Nell'attuale situazione giuridica, è abbastanza facile introdurre il supplemento sul mercato, dichiarandone alle autorità sanitarie solo la sua composizione dal cosiddetto notifica. L'attuale sistema di notifica consente l'immissione sul mercato dell'integratore alimentare immediatamente dopo la presentazione della notifica. La procedura di verifica della notifica e l'eventuale avvio di un'indagine non ne arrestano la diffusione. Durante il procedimento in corso, il prodotto non verificato potrebbe essere in vendita. Un tale stato, tuttavia, rappresenta un rischio per la salute e persino per la vita del consumatore - afferma Elżbieta Piotrowska-Rutkowska.

Vale anche la pena sapere che nel caso degli integratori non è necessario condurre costosi test che confermino l'efficacia o la sicurezza d'uso, perché gli integratori alimentari sono alimenti. A differenza dei farmaci, non sono soggetti a un controllo così rigoroso in ogni fase della produzione, conservazione e vendita. È anche più facile pubblicizzarli a causa della mancanza di molte restrizioni nel caso dei farmaci.