Il convegno "Pietre miliari dell'ematologia polacca" è stato accompagnato da un incontro con il prof. Wiesław Jędrzejczak, ematologo polacco eccezionale, di cui il 2 giugno è stato pubblicato il libro "Positivista al midollo osseo". La conferenza ha discusso, tra gli altri la questione dell'incidenza delle malattie ematologiche rare e delle opzioni di trattamento per i pazienti ematologici polacchi.
Com'è la vita di tutti i giorni nell'ematologia polacca nel 2017?
La vita quotidiana dei pazienti polacchi con malattie del sangue è, soprattutto, lunghe file e lunghe consultazioni mediche. Non sorprende poiché in Polonia c'è carenza di ematologi. Secondo la Camera medica suprema, attualmente abbiamo 463 ematologi che esercitano la professione, che è uno dei tassi più bassi nell'Unione europea. I posti letto negli ospedali sono scarsi, i servizi sanitari sono limitati e l'accesso ai nuovi farmaci è limitato. Inoltre, la prognosi dell'incidenza del cancro per i prossimi decenni mostra una tendenza al rialzo, soprattutto nella fascia di età sopra i 65 anni. Ciò si applica principalmente ai tumori del sangue, perché l'incidenza dei tumori del sistema ematopoietico e linfatico aumenta con l'età ei polacchi vivono più a lungo.
La maggior parte delle malattie trattate da un ematologo ha lo status di malattia rara, il che significa che colpisce non più di 5 persone su 10.000, quindi ogni anno meno di 1.900 persone soffrono di malattie rare in Polonia. Conosciamo quasi 8.000 malattie rare diverse, che colpiscono dal 6 all'8%. Europei. In Polonia, abbiamo oltre 2 milioni di persone affette da malattie rare, incluso il 75%. sono bambini. E solo nel caso del 4 percento. Possiamo offrire malattie rare ai pazienti con un'offerta di farmaci. La Polonia è l'ultimo paese dell'Unione europea in termini di accesso ai farmaci orfani rimborsati. Su 200 terapie orfane registrate nell'UE, rimborsiamo meno del 10%.
Incidenza delle più comuni malattie del sangue
- leucemia mieloide acuta: 2 / 100.000
- leucemia mieloide cronica: 1,5 / 100.000
- leucemia linfoblastica acuta: 1 / 100.000
- leucemia linfocitica cronica: 3,5 / 100.000
- linfomi diffusi non Hodgkin: 3,5 / 100.000
- Linfoma di Hodgkin: 2,5 / 100.000
- mieloma multiplo: 3,5 / 100.000
- emofilia A: 0,5 / 100.000
- altre malattie sono ancora più rare, come 1 / milione o 1/10 milioni
In Polonia, abbiamo un problema con l'accesso ai farmaci di nuova registrazione nell'Unione europea per i pazienti con malattie rare.Sebbene l'Unione Europea abbia raccomandato a tutti gli Stati membri di sviluppare e attuare un Piano Nazionale per le Malattie Rare entro la fine del 2013, e in Polonia la prima bozza di tale piano era già stata sviluppata nel 2012, non è stata approvata e, nonostante le versioni successive, non abbiamo ancora un Piano Nazionale per le Malattie Rare. .
Secondo la dichiarazione del Sottosegretario di Stato al Ministero della Salute, Marek Tombarkiewicz, datata Il 23 giugno 2017 c'è la possibilità che tra qualche mese venga presentato il Piano Nazionale per le Malattie Rare, che includerà, tra gli altri, la necessità di implementare un registro delle malattie rare, migliorare la diagnostica e introdurre centri e reti di riferimento.
In ematologia, la cosa più importante è la diagnosi precoce della malattia
Il trattamento in tali condizioni richiede gli sforzi di molti specialisti. In ematologia, la cosa più importante è diagnosticare la malattia il prima possibile da un medico di famiglia, confermato dalla consultazione con un ematologo.
Il medico di famiglia dovrebbe ordinare regolarmente esami di base, ad es. triade: emocromo, analisi delle urine e ESR, che consentiranno una rapida identificazione del cancro del sangue, specialmente dopo i 50 anni
La morfologia del sangue, l'analisi delle urine e la VES eseguite almeno una volta all'anno da ciascun paziente consentiranno di rilevare eventuali anomalie in una fase precoce e dare la possibilità di un intervento medico appropriato. La scorsa settimana, il presidente della Repubblica di Polonia, Andrzej Duda, ha firmato una legge sulle terapie di emergenza, che introduce norme che facilitano l'accesso a terapie non standard in situazioni di salute e di pericolo di vita. Ai sensi della nuova normativa, il Ministro della Salute potrà rilasciare un consenso individuale per coprire il costo di un farmaco di provata efficacia, non finanziato con fondi pubblici, qualora necessario per salvare la vita o la salute del paziente e giustificato da indicazioni mediche. Le persone che soffrono di malattie rare, come la malattia di Fabry, si trovano spesso in questa situazione. Una delle malattie rare del sangue è l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una malattia progressiva pericolosa per la vita che colpisce persone di età compresa tra 30 e 45 anni. Ne soffrono circa 40-50 pazienti in Polonia. Secondo le raccomandazioni internazionali, il trattamento di scelta nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna è un farmaco che, avendo dimostrato efficacia e sicurezza in studi clinici randomizzati, ha ricevuto una raccomandazione positiva dal Consiglio per la trasparenza e dal Presidente di AOTMiT per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (Raccomandazione n. 70/2016 di 10 Novembre 2016), ma non viene rimborsato.
Vale la pena saperlo
I più grandi successi dell'ematologia polacca e del loro creatore (frammento di una presentazione del Prof. Jędrzejczak)
- Edward Biernacki - nel 1898 introdusse una reazione oggi comunemente usata e prese il nome dal nome dello scopritore - il test di Biernacki, cioè il popolare test OB;
- Ludwik Hirszfeld - ha scoperto le regole di eredità dei gruppi sanguigni e ha introdotto i loro nomi;
- Jan Raszek - ha condotto i primi test al mondo sul trapianto di midollo osseo (prima sui conigli, poi sui bambini);
- Tadeusz Tempka - fondatore della "Scuola di ematologia di Cracovia" e della Società polacca di ematologi (oggi anche di trasfusionisti);
- Przemysław Czerski - il primo ematologo sperimentale polacco, ha coltivato il midollo osseo in camere di diffusione impiantate nei conigli;
- Julian Aleksandrowicz - successore e filosofo della medicina di Tadeusz Tempka;
- Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - fondatori della scuola di ematologia di Varsavia;
- Edward Kowalski - padre della coagulazione polacca;
- Zofia Kuratowska - ha fondato una clinica di ematologia presso l'Università di Medicina di Varsavia, insieme a suo marito - il prof. Lewartowski - ha scoperto che l'eritropoietina (un ormone responsabile della produzione dei globuli rossi) è prodotta nei reni;
- Jerzy Hołowiecki - ha eseguito il primo trapianto in Polonia in un donatore non imparentato (il trapianto è stato trapiantato da Urszula Jaworska, poi fondatrice della fondazione per aiutare le persone affette da leucemia); Jerzy Hołowiecki ha anche creato il gruppo polacco degli osteocondri (PALG), che ha migliorato il trattamento di queste malattie in Polonia e le ha portate a livello mondiale.
Non esiste nemmeno un singolo centro di trattamento dell'emofilia in Polonia in cui un paziente con emofilia riceverebbe consigli da medici di varie specialità in un unico luogo. I pazienti lottano per un posto del genere da molti anni. Secondo il Ministero della Salute, esiste la possibilità di un'assistenza completa, poiché il costo del trattamento dell'emofilia è aumentato in modo significativo. Ciò consentirà una terapia più efficace. Il Ministero della Salute annuncia la continuazione del Programma Nazionale di Trattamento dei Pazienti con Emofilia e Disturbi Emorragici Correlati, in base al quale, tra l'altro, Sarebbe stata introdotta un'assistenza multidisciplinare personalizzata, sarebbero stati forniti farmaci a domicilio per pazienti gravemente malati e sarebbero state modificate le procedure di salvataggio. Il 27 giugno si è tenuto un incontro presso il Ministero della Salute, dove sono state discusse le questioni relative alla prosecuzione del Programma Nazionale per la Cura dell'Emofilia. Stiamo aspettando i risultati dei colloqui. Va sottolineato che i pazienti con malattie del sangue vivono più a lungo e mantengono la loro qualità di vita principalmente grazie all'accesso a cure moderne.
I pazienti stessi possono avere un impatto sulla qualità della vita, ad esempio sottoponendosi a vaccinazioni antinfluenzali.
Si raccomanda alle persone con malattie ematologiche di sottoporsi a vaccinazioni antinfluenzali dal prof. Leokadia Brydak: - National Center for Influenza, Department of Influenza Research in NIPH-NIH, in collaborazione con i medici, ha condotto studi in gruppi ad alto rischio, dove è stata valutata la risposta umorale alla vaccinazione antinfluenzale, tenendo conto dell'alto rischio, soprattutto per questo gruppo le persone sono infettate dal virus dell'influenza, ad esempio nei bambini con emofilia, leucemia linfoblastica acuta, cancro al seno, cancro alla tiroide, linfoma non Hodgkin, granulomatosi di Wegener, ecc. Gli studi sopra hanno dimostrato che la vaccinazione regolare contro l'influenza è una delle poche cose, che può essere fatto per proteggere le persone dal potenziale rischio di gravi complicazioni influenzali.
Cambiamenti significativi nella diagnosi e nel trattamento delle malattie ematologiche e nelle speranze dei pazienti
1. L'ultimo progetto di modifica all'elenco dei farmaci rimborsati, che entrerà in vigore il 1 ° luglio 2017, prevede l'aggiunta al programma farmacologico esistente di un nuovo principio attivo, bosutinib, nell'ambito del programma farmacologico "Trattamento della leucemia mieloide cronica (ICD-10 C 92.1)".
2. Il Centro per la salute dei bambini dell'Alta Slesia di Katowice cambia la procedura di anestesia dei bambini durante la biopsia del midollo osseo. A tutti verrà offerta l'anestesia generale. Le modifiche sono state apportate dopo i resoconti dei media di diversi ospedali in cui si diceva che i bambini soffrissero durante questi interventi.
3. In tre centri negli Stati Uniti nel marzo di quest'anno. Sono stati avviati i test clinici di un preparato polacco per la leucemia mieloide acuta autorizzato da un'azienda italiana. Nuovi farmaci sono costantemente ricercati nel trattamento della leucemia mieloide acuta, poiché l'efficacia del trattamento è purtroppo bassa. La sopravvivenza a cinque anni si raggiunge nel 24 percento. i pazienti, ma soprattutto gli anziani soffrono di leucemia. Una terapia doppiamente efficace si ottiene nei pazienti di età inferiore ai 50 anni.
4. Il Ministero della Salute sta attualmente conducendo un procedimento amministrativo per rimborsare il farmaco pixantrone nell'ambito del programma farmacologico per il trattamento dei linfomi non Hodgkin. Secondo il National Consultant in the Field of Hematology, prof. Wiesław Jędrzejczak, il numero di pazienti potenzialmente eleggibili per il programma farmacologico con pixantrone è di circa 50-100 pazienti.
5. Secondo le informazioni fornite dal Ministero della Salute, i prossimi farmaci ematologici innovativi (pixantrone, ibrutinib, nivolumab, breduximab) saranno inclusi negli annunci di settembre e novembre nell'elenco dei farmaci rimborsati.
6. È auspicabile che nel 2010-2017, nell'Unione europea siano state registrate 21 nuove tecnologie farmacologiche nel campo del trattamento del cancro del sangue in 35 nuove indicazioni di registrazione. Possano i pazienti polacchi diventare i beneficiari di tutte queste scoperte.
