Durante la celebrazione polacca della Giornata mondiale delle malattie rare, che si è svolta il 29 febbraio di quest'anno. a Varsavia, pazienti, leader di organizzazioni di pazienti, esperti e rappresentanti del Ministero della Salute hanno riassunto il 2019, che ha portato molte decisioni di rimborso positive. Tuttavia, il principale Piano nazionale per le malattie rare per i pazienti non è stato ancora approvato definitivamente. Secondo la dichiarazione del MoH, il documento sarà finalmente adottato dal governo il 30 giugno di quest'anno.
I pazienti apprezzano il numero di decisioni di rimborso positive prese dal Ministero della Salute nel 2019
Quest'anno sono stati effettuati lavori intensivi sul Piano Nazionale per le Malattie Rare. Nonostante l'approvazione da parte del Ministero della Salute, la versione finale non è stata concordata dalla Cancelleria del Primo Ministro. Per questo sono ancora necessari alcuni chiarimenti e dettagli.
- L'anno scorso ci ha mostrato chiaramente che il Ministero della Salute ha preso la giusta direzione quando si tratta di rimborso dei farmaci nelle malattie rare. Il rimborso è stato concesso per la malattia di Fabry, l'acromegalia, il morbo di Crohn o il morbo di Gaucher; il trattamento è proseguito per i pazienti con Mucopolisaccaridosi di tipo VI e i pazienti con EB (separazione epidermica alveolare) hanno ottenuto l'accesso rimborsato alle medicazioni specialistiche necessarie per loro - ha sottolineato Stanisław Maćkowiak, Presidente della Federazione dei pazienti polacchi.
- La decisione positiva dello scorso anno per il rimborso della terapia enzimatica sostitutiva nella malattia di Fabry ci ha mostrato che il Ministero della Salute non è indifferente alla sofferenza dei pazienti con malattie rare. Ha aperto il cancello che era stato chiuso per molti anni per i pazienti con malattia di Fabry. Oggi, i pazienti con questa malattia possono finalmente vivere senza paura per il domani, senza sofferenza e senza dolore - Anna Moskal, presidente dell'Associazione delle famiglie con malattia di Fabry.
- Il rimborso della terapia orale con eliglustat per i pazienti con malattia di Gaucher di tipo I, che entra in vigore il 1 ° marzo, è un'importante innovazione nel trattamento di questa malattia e un significativo miglioramento della qualità della vita delle persone affette da una delle mutazioni della malattia. La possibilità di assumere il farmaco a casa, al lavoro o in viaggio, senza la necessità di infusioni endovenose regolari e senza le costose e lunghe visite in ospedale, è un'opportunità per molti pazienti di vivere una vita normale ed essere attivi nel lavoro. Inoltre, la nuova soluzione terapeutica è anche una svolta per coloro che, per vari motivi, non possono utilizzare altre forme di trattamento, ha affermato Błażej Jelonek, Associazione Famiglie con Malattia di Gaucher.
Il Ministero della Salute dichiara il termine ultimo per l'adozione del Piano Nazionale Malattie Rare
Il piano nazionale per le malattie rare deve ancora essere adottato. Il Ministero dichiara come scadenza: il 30 giugno di quest'anno. e crea un team dedicato il 2 marzo. La comunità dei pazienti conta su una data anticipata per l'entrata in vigore del documento tanto atteso.
Nel 2019 i lavori relativi al Piano Nazionale per le Malattie Rare sembrerebbero terminati. Il documento, sviluppato congiuntamente negli ultimi anni dalla comunità dei pazienti, non è stato finalmente approvato dal governo lo scorso anno, come previsto. Secondo la dichiarazione del ministero della Salute, inclusi i ministri Jacek Gadomski e Maciej Miłkowski, la sua adozione avverrà entro il 30 giugno di quest'anno.
- Attendiamo con impazienza l'adozione del Piano nazionale per le malattie rare. Speriamo sinceramente che accada prima di Pasqua. Il documento preparato soddisfa le nostre aspettative e, soprattutto, si adatta ai medici come strategia. La rapida attuazione del Piano Nazionale per le Malattie Rare consentirà nel prossimo futuro di concedere il riferimento ai centri che si occupano della cura delle malattie rare. È collegato alla determinazione dei criteri che i centri devono soddisfare per ottenere lo status di centro di riferimento e alla determinazione del livello di tasso di capitalizzazione degli stessi. È anche necessario accelerare i lavori per la creazione di un registro delle malattie rare - ha affermato Mirosław Zieliński, presidente del Forum nazionale per la terapia delle malattie rare.
- In termini di rimborso, ci aspettiamo ulteriori decisioni positive che aumentino l'accesso a terapie moderne dedicate a malattie rare come PAH (Ipertensione arteriosa polmonare), Amiloidosi da TTR, Malattia di Duchenne, Malattia di Niemann Pick, Fibrosi cistica e Malattia di Fabry (terzo farmaco, orale) e fornire l'accesso ai cateteri idrofili per i pazienti con spina bifida congenita. Come comunità di pazienti, ci aspettiamo un emendamento al Reimbursement Act, che introdurrebbe nuove regole per la valutazione dei farmaci dedicati alle malattie rare basate su MCDA (analisi decisionale multi-criterio), anche nell'ambito che consente di richiedere il rimborso di nuove terapie genetiche come CAR-T. In modo che tutti questi cambiamenti e le aspettative si sono avverate, è necessario inserire le malattie rare nella lista delle priorità del ministro della Salute - ha sintetizzato Mirosław Zieliński.
Creazione del team per le malattie rare
Il rappresentante del Ministero della Salute, il ministro Maciej Miłkowski, presente alla conferenza, ha dichiarato l'attuazione del Piano per le malattie rare entro il 30 giugno 2020 al più tardi. Il documento è stato presentato al Comitato permanente del Consiglio dei ministri nel novembre dello scorso anno. Adesso è necessario redigere un piano operativo. Secondo la dichiarazione del Ministero, il 2 marzo 2020 è stato istituito il Team per le Malattie Rare. L'obiettivo del team è sviluppare soluzioni importanti nelle aree per i pazienti con malattie rare, volte a:
- migliorare la diagnosi e il trattamento delle malattie rare nella Repubblica di Polonia, in conformità con gli standard adottati nell'Unione Europea;
- garantire l'accesso a servizi sanitari innovativi e di alta qualità;
- sviluppo e diffusione della conoscenza sulle malattie rare.
Il presidente della squadra era il prof. dr hab. n.med Krystyna Chrzanowska, rappresentante dell'Istituto "Children's Memorial Health Center", Coordinatore nazionale del progetto ORPHANET.
La nomina del Team con la promessa di includere le malattie rare nell'elenco delle priorità sanitarie della Repubblica di Polonia e il dialogo coerente del Ministero della Salute con i pazienti sulla questione dell'estensione delle liste di rimborso con terapie e dispositivi medici convenienti, ci fa sperare che il 2020 sarà un anno per i pazienti polacchi. una svolta e inserirà permanentemente le questioni delle malattie rare nell'ordinamento giuridico polacco.
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